本文围绕健达九州带来的“基于新型光敏蛋白的基因治疗技术”展开，介绍了该技术可通过眼内注射帮助部分视觉障碍患者恢复视力，阐述了其针对的视网膜色素变性疾病情况，还提及相关药物的临床试验进展及未来规划。
想象一下，仅仅向眼部玻璃体腔内打上一针，一场前后只需半小时的简单手术，就能让部分被视觉障碍困扰的患者重新看到这个五彩斑斓的世界。这并非天方夜谭，而是即将成为现实的医学奇迹。在3月30日，作为2025中关村论坛年会重大科技成果之一，健达九州带来的“基于新型光敏蛋白的基因治疗技术”，预计将于今年开展一期临床试验。
视网膜色素变性，这是一种令人谈之色变的疾病。它是一种进行性、遗传性、营养不良性退行性病变，患者的症状主要表现为慢性进行性视野不断缩小，光感功能逐渐减退，夜晚视力极差，也就是我们常说的夜盲，随着病情的发展，视力会持续下降，最终走向完全失明的悲惨结局。据统计，该病在全球的发病率约为1/4000，在中国大概有四五十万患者深受其害。
健达九州副总经理于涛在接受北青报记者采访时，用一个形象的比喻解释了该疾病和治疗原理：“患者虽然感光功能受损，但大脑皮层还是完好的，大脑传递信息的神经元畅通。这就相当于手机的镜头坏了，但手机的芯片和图像处理没问题。”而他们的“基于新型光敏蛋白的基因治疗技术”的治疗思路是，利用先进的生物工程方法，通过一次性眼内玻璃体腔注射，将一种新型光敏蛋白精准地表达至患者的视网膜神经节，从而恢复患者的感光能力，并实现部分视觉功能。
值得一提的是，健达九州自主研发的I类生物新药GA001注射液已经取得了阶段性的成果。其研究型临床试验首例受试者于2024年1月完成给药，截至目前，全部9例受试者都已完成给药。令人惊喜的是，大部分受试者在接受治疗后均表现出显著的视力改善，部分患者甚至能够识别近距离的字母和图案，实现了明显的视力提升。而且，截至目前，尚未观察到与药物相关的不良反应，这初步显示了GA001注射液的安全性和有效性。
于涛透露：“这款药物准备提交IND（新药临床试验）申请，预计最快今年底进行一期临床试验。我们希望3到5年内，这款药物能最终上市使用。药物上市后，我们也会继续研发该药其他治疗功用。”这意味着，未来将会有更多的患者受益于这项创新技术。
本文介绍了健达九州的“基于新型光敏蛋白的基因治疗技术”，该技术有望通过简单的眼内注射手术让部分视觉障碍患者重见光明。详细说明了其针对的视网膜色素变性疾病的特点和危害，以及相关药物GA001注射液的临床试验进展和积极成果。同时，还提及了药物未来的临床试验计划和上市期望，展现了该技术在治疗视觉障碍领域的巨大潜力和积极前景。
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